北海康成罕见病新药新适应症申报上市，并在中国台湾地区获批

氯马昔巴特口服溶液（maralixibat，迈芮倍）是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，可阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。根据与Mirum公司的协议，北海康成拥有氯马昔巴特口服溶液在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁（BA）、ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）在内的三种罕见肝病以及其他可选择的适应症。

此前，氯马昔巴特口服溶液已在中国大陆和香港地区、加拿大、美国、欧盟等地获批上市，用于治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒。此外，该药还获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法认定，以及治疗ALGS、PFIC和BA的孤儿药物资格。

此前，氯马昔巴特口服溶液已在治疗PFIC的3期MARCH研究中取得了积极顶线数据。该研究评估了候选药在广泛亚型PFIC患者的疗效，共有93例年龄介于1-17岁的患者入组。结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受了氯马昔巴特口服溶液治疗的所有PFIC亚型的患者，主要与次要终点均获得了高度的统计学意义上的改善。其中主要终点为与基线时相比瘙痒严重程度的改善，而次要终点则是与基线相比的血清胆汁酸水平。

在中国台湾地区获批上市

根据北海康成新闻稿，氯马昔巴特口服溶液已在中国台湾地区获批上市，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。

ALGS是一种罕见遗传性疾病，可导致末期肝病甚至死亡。该病的特点是由于胆管缺乏而引起胆汁淤积，并累及肝外器官，例如肾脏、眼睛、骨骼和心血管系统。胆汁淤积性瘙痒是ALGS中最严重的症状之一，会大大降低患者生活质量。

此次氯马昔巴特口服溶液的获批基于Mirum公司开展的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC研究显示，与安慰剂相比，氯马昔巴特口服溶液对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持该药用于小于12个月婴儿组的适应症。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，他们非常高兴迈芮倍在中国大陆和香港获批后六个月内，继续在中国台湾地区获批，这对于改善罕见病患者的生活具有重大的意义。将这一重要疗法引入中国台湾地区不仅践行了公司不断寻求创新突破的承诺，也展现了他们致力于为全球有需要的患者带来先进疗法的决心。随着迈芮倍在中国台湾地区上市，相信阿拉杰里综合征的认知度将得到大幅提高，诊断流程会更加简化并极大改善患者的护理现状。在此，衷心感谢合作伙伴Mirum在这一重要过程中所给予的大力支持。